Eine Substitutionstherapie bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel
· wird von der Krankenkasse bezahlt wenn die Vorgaben des BAG erfüllt sind und ist somit für den Patienten kostenfrei
· wird üblicherweise einmal wöchentlich zugeführt
· erfolgt mittels Infusion beim Haus- oder Lungenfacharzt, in der Tagesklinik im Krankenhaus oder in Heimtherapie
· gilt als gut verträglich. In seltenen Fällen kommt es zu Nebenwirkungen wie Fieber, Schüttelfrost oder Unwohlsein.
Für die Substitutionstherapie stehen in der Schweiz mit Prolastin® und Respreeza® und Glassia® erprobte Mittel zur Verfügung.
Alle Produkte werden aus humanem Plasma gewonnen. Bei Plasma-Produkten haben wir eine unbedingte Abhängigkeit von Blut-Spendern. Es sind bis zu 900 Plasmaspenden erforderlich, damit ein Alpha-1-Patient während eines Jahres behandelt werden kann. Derzeit herrscht zudem auch eine große Abhängigkeit von den USA, wo der größte Anteil des in Europa benötigten Blut-Plasmas gespendet wird. In einigen Europäischen Ländern werden Anstrengungen unternommen um Plasmaspenden zur Herstellung von Medikamenten zu fördern.
Derzeit gibt es noch kein rekombinantes (humanes) Alpha-1-Antitrypsin auf dem Markt. Rekombinante Proteine für die Therapie werden biotechnologisch hergestellt, d.h. sie werden in den meisten Fällen mit Hilfe von genetisch veränderten Zellkulturen erzeugt. In der Hämophilie, aber auch in der Krebsbehandlung, werden viele rekombinante Produkte seit Jahrzehnten erfolgreich eingesetzt. Wir, als Patientenorganisation, wünschen uns dringend verstärkte Forschungen zu der Möglichkeit der Bereitstellung und des eventuellen Einsatzes von rekombinantem Alpha-1-Antitrypsin als Alternative oder zusätzliche Möglichkeit zu den Plasmaprodukten.
Ein solches Produkt könnte wesentlich sicherer und reiner hergestellt werden, unter Ausschluss von möglichen Kontaminationen durch Krankheitserreger, da absolut keine menschlichen oder von Tieren benötigte Substanzen im Herstellungsprozess verwendet werden. Ebenso ist zu erhoffen, dass ein rekombinantes Alpha-1-Antitrypsin auf der Basis von moderner Biotechnologie eine höhere Aktivität besitzt und in nahezu unbegrenzter Menge hergestellt werden kann. Dies könnte den Mangel an diesem wertvollen Produkt sowie Kosten für die Gesellschaft reduzieren.
Hierfür braucht es dringend Studien, die dies aufzeigen können.